2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
美国 FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示,“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对批准过于谨慎,这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下,如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...