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CAR-T治疗的成功案例:小女孩Emily的新生

作者:医麦客板栗

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CAR-T免疫疗法做为一种全新的方法,面临着一个巨大的临床风险,比如,细胞因子释放综合征(CRS),俗称为细胞因子风暴。因为T细胞在杀死比如细菌病毒等其它细胞时会释放很多细胞因子,激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体,这在临床上也就是炎症反应。

2012年4月,年轻的美国女孩Emily在经历过急性淋巴性白血病两次复发后,命悬一线。但她的父母并没有放弃,他们找到了费城儿童医院,加入了诺华的一个I期临床项目(CTL019),并成为**个细胞免疫疗法治愈的儿童白血病患儿。

Emily在治疗过程中,当然也不可避免的经历了可怕的副作用。由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了,于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子,引起惊人的免疫反应。

费城医院的Stephan Grupp医生和他的同事在5年前就亲眼目睹了这一幕。细胞在注射到体内后,Emily迅速发烧,血压骤降,重度昏迷,在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。

当时医生们已经觉得Emily不可能活下来了,一天,Grupp拿到的检测报告显示,Emily体内的IL-6蛋白激增,这表明她的免疫系统正在不断攻击自身!所以医生决定给Emily使用tocilizumab(免疫抑制药物)来阻止这种自身攻击。用药后几小时内,艾米丽的情况立即变好。第二天她醒过来时,正好是七岁生日。进一步检测结果显示,她体内的癌细胞完全消失了。

在Emily 10岁的时候,更是摇身一变成了美国社交圈的“名媛”,被奥巴马在白宫接见,在Facebook共同创始人兼**任总裁Sean Parker向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上,与Lady Gaga和Katy Perry共舞。

医院护士曾对参与治疗的Bruce L. Levine说,在所有的ICU病房里,她从来没见过任何一个像Emily一样病得如此严重,却又恢复得如此之快的病人。

Bruce L. Levine表示,CAR-T治疗技术在治疗白血病上是有效果的,其团队之前观测到经过改造的T细胞回输给患者后,产生作用的患者比例达到93%,一年及以后,这些回输的T细胞仍然有效作用的患者比例达到了78%的高治愈率。但这种疗法是一项相当危险的技术,它的难点并不在前期的细胞治疗,而在后期的副作用处理及质量控制,而如何对T细胞进行基因层面的改造进而提升其杀灭癌细胞的能力,也是整个技术的难点之一。

奥巴马在白宫接见Emily


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