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47.5万美元天价治癌药尝试免费?2017年9月,美国食品和药物管理局FDA批准了首个CAR-T治疗产品Tisagenlecleucel的上市,单价47.5万美元。消息一出,立刻引起民众的愤怒。 Tisagenlecleucel(Kymriah)是诺华公司推出的嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法产品,用于单次输注。 单次输注Tisagenlecleucel的47.5万美元的价格不包括输注前治疗费用,药物管理和住院费用,或与不良事件和后续护理相关的费用。根据Tisagenlecleucel临床试验的经验估算,当这些费用增加时,Tisagenlecleucel 一年的平均总成本估计为54.7万美元。 Tisagenlecleucel是一种利用基因技术、修饰自体T细胞,进行免疫治疗的产品。每个剂量是用患者自己的T细胞产生的定制治疗,其被收集并被送到制造中心,在那里它们被基因修饰,以包括含有特定蛋白质的新基因 - 嵌合抗原受体或CAR-引导T细胞,靶向并杀死表面具有特异性抗原(CD19)的白血病细胞。细胞被修饰好后,它们就被注入到患者体内,以杀死病人体内的癌细胞。 诺华公司估计,处理细胞的周转时间为22天,最初FDA批准了诺华公司新泽西州的莫里斯平原实验室,做为制造基地进行这项工作。 因为需要快速治疗患者,加工所涉及的时间被认为是至关重要的,诺华公司拥有一个低温工厂,可以在治疗周期内,在更早的时间内,将患者血细胞的样品冷冻储存,以进行处理。 作为首款天价CAR-T药物,为了安抚民众的愤怒情绪,近日,诺华正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案,如果确定该方案,只需对治疗有效的患者收费,在治疗后的一个月后付费。没有效果可以考虑不收费。 Kymriah是首个活体药物,理想情况下不仅不会被代谢清除,还会在体内扩增。Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法,因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。 由于这些细胞需要在体外基因改造,所以也有人把它叫做基因疗法,实际上CAR-T和体内基因疗法有较大区别。 虽然诺华公司希望缓和大众对天价药的情绪,但是47.5万美元的价格对大多数患者来说是无法承受的,希望随着技术的改进和销量的增加,价格最终降下来,也希望中国的科技工作者努力,早日让广大中国普通患者受惠。 返回首页 相关阅读 Magigen T7核酸内切酶I / T7 Endonuclease I Magigen耐高温RNase HII-核糖核酸酶 - rhPCR好帮手! Magigen Bst DNA聚合酶 - 与环介导恒温扩增LAMP技术完美结合 Magigen LAMP试剂盒 - 环介导恒温扩增技术典范 Magigen一步法RT-qPCR预混液试剂盒-轻松搞定反转录qPCR |