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如何修补受损的心脏?基因疗法开辟了一条通道

作者:Magigen

如何修补受损的心脏?日本的研究人员发现,在一定的情况下,基因替代疗法可以实现这一愿望。

日本大阪大学的研究人员研究发现,患有遗传性心脏病,致心律失常性心肌病,的患者的心脏细胞在实验室中生长时不能正确收缩,当替换了导致这种效应的突变基因后,修复了这个缺陷。该研究成果发表在今年1月的《干细胞报告》杂志。

心律失常性心肌病的发生是由于与桥粒有关的基因突变,这些基因在细胞之间形成“焊接”,帮助细胞以协调的方式进行交流和移动。这些基因之一PKP2编码一种称为plakophilin-2的蛋白质,该蛋白质对于维持心脏细胞结构至关重要。

以前在心肌细胞中进行的研究表明,PKP2的突变在致心律失常性心肌病中起着病理作用。但是,这些实验中使用的细胞来自健康个体,未评估其收缩功能。

由于plakophilin-2缺乏,具有两个PKP2突变拷贝的细胞明显表现出收缩力降低和桥粒组装受损。在只有一个PKP2突变拷贝的细胞中也观察到了这些作用,尽管它们的严重性较低。

用基因的完整拷贝替换突变的PKP2修复了细胞收缩和桥粒组装中的缺陷,研究人员能够使用延时方法和荧光标记的桥粒进行观察。

该项研究的心肌细胞系概括了心律失常性心肌病的病理学,并为开发针对该疾病的基于基因的疗法提供了一个快速便捷的平台。

鉴于PKP2是与心律失常性心肌病相关的最常见基因,并且PKP2突变可导致严重疾病,因此新的治疗方法可帮助阻止疾病进展。这项研究的结果表明,基因替代疗法可能是治疗这种情况的有价值的方法,并且在这项研究中创建的细胞系是测试心律失常性心肌病新疗法的可行模型。


参考文献

Modeling reduced contractility and impaired desmosome assembly due to plakophilin-2 deficiency using isogenic iPS cell-derived cardiomyocytes.

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