基于CRISPR技术的基因组编辑已经对基因治疗领域产生了深远影响,为精准靶向和修饰特异性基因,从而为治疗遗传性疾病提供了无限的可能性。然而,这些疗法的成功不仅取决于基因编辑器本身的性能,还取决于将其准确递送至目的细胞的能力,同时确保不引发预期之外的免疫反应。近日,基因编辑领域先驱张锋教授于《自然》杂志子刊Nature Reviews Drug Discovery联合发表了一篇综述文章,详细阐...
2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
美国 FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示,“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对批准过于谨慎,这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下,如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...