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CAR-T细胞技术可以用来治疗癌症以外的疾病

作者:细胞治疗

什么是CAR-T细胞?

CAR-T细胞是工程免疫细胞,可以利用其个性化的免疫疗方法治疗血癌等癌症。

T细胞是免疫系统最强大的武器之一。它们可以结合并杀死它们识别为有效目标的其他细胞,包括病毒感染的细胞。CAR T细胞是通过基因工程重新定向的T细胞,可以有效杀死特定的细胞类型。

现在,研究人员发现可以利用CAR-T细胞技术来治疗部分自身免疫性疾病狼疮患者。

宾夕法尼亚大学医学院CAR T细胞技术先驱June医学博士和宾夕法尼亚大学Perelman医学院细胞与分子生物学博士生Baker在今天《细胞》杂志发表的评论中讨论了这一发展。

原则上CAR T疗法可以有广泛的应用。


CAR T细胞疗法一般是从患者血液中收集的患者自身T细胞,然后在实验室中进行工程化和增殖,然后作为“活药物”重新注入患者体内。**种CAR T治疗方法Kymriah由June和他的Penn Medicine团队开发,并于2017年获得了食品和药物管理局FDA的批准。

美国目前有六种FDA批准的CAR T细胞疗法,用于治疗六种不同的癌症。这些疗法彻底改变了某些B细胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治疗,使许多原本毫无希望的患者获得长期缓解。

从CAR T研究开始,专家们就认为T细胞可以被改造来对抗B细胞癌以外的多种疾病。世界各地的数十个研究团队,包括宾夕法尼亚大学医学院和生物技术分支机构的团队,他们正致力于从宾夕法尼亚大学开发的个性化细胞治疗结构中开发有效的治疗方法,研究这些潜在的新应用。

研究人员表示,狼疮是CAR T治疗的一个明显选择,因为它也是由B细胞驱动的,因此针对它的实验CAR T疗法可以采用现有的抗B细胞设计。B细胞是免疫系统产生抗体的细胞,在狼疮中,B细胞会攻击患者自身的器官和组织。

之前,德国研究人员在《自然医学》上发表了一篇关于CAR T治疗自身免疫性疾病狼疮(系统性红斑狼疮)的论文。

在德国的研究中,五名年轻的患者没有从标准的狼疮治疗中获益。然而,所有人都进入了病情缓解期,并且能够在单次相对小剂量的CAR T治疗后的三个月内停止服用狼疮药物,这基本上去除了他们现有的B细胞。

值得注意的是,在长达一年的随访期内,所有患者都保持病情缓解,与癌症患者不同的是,狼疮患者的B细胞恢复正常,B细胞由骨髓中的造血干细胞自然补充。

Baker和June在他们的评论中指出,尽管德国的研究结果需要通过更大规模的研究和更长期的随访来证实,但他们确实很有希望,他们认为狼疮可能比B细胞癌更容易成为CART靶点。

Baker说:“狼疮中导致疾病的B细胞数量要少得多。因此,有效的CAR T治疗这种自身免疫性疾病可能需要低得多的剂量,从而大大减少免疫副作用的问题。”


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最新研究发现,CAR-T细胞技术可以用来治疗癌症以外的疾病

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