FDA批准Intellia体内基因编辑在美临床试验

2023年3月2日，Intellia Therapeutics 宣布，FDA 批准其在美国进行针对遗传性血管性水肿的体内基因编辑疗法NTLA-2002的临床试验。

NTLA-2002旨在使用CRISPR/Cas9技术对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因编辑，该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让KLKB1失活，NTLA-2002可**性降低激肽释放酶活性，以达到治愈疾病的目的。

此前，NTLA-2002已获批在新西兰、荷兰和英国进行早期临床试验，2021年完成了首位患者给药，2022年11月，Intellia Therapeutics公布了其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-200的1/2期临床数据，数据显示，单剂量NTLA-2002导致血浆激肽释放酶剂量依赖性降低，25mg和75mg剂量队列在整个观察期（16-32周）持续降低；25mg和75mg剂量队列的血浆激肽释放酶平均降低64%（第32周）和92%（第16周）。

遗传性血管水肿（hereditary angioedema, HAE）又称C1抑制物缺乏症，表现为C1抑制物量的缺乏或功能缺陷。是一种常染色体显性遗传病， 发病率为1/10000- 1/50000。临床上表现为反复发生的皮肤和粘膜下水肿。本病可发生于任何年龄，但大多数出现于儿童期或少年期，常伴腹痛、恶心呕吐、血清中C1酯酶抑制物（C1INH）降低等表现，常有家族史。

Intellia由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授联合创建，作为目前CRISPR/Cas9领域领先的基因编辑公司，Intellia意在针对在Ex Vivo（体外）与In Vivo（体内）基因治疗开发出专有的革命性产品，使用成熟的细胞传输技术来充分发挥、拓展CRISPR/Cas9的能力，从而成功插入和修复基因中的DNA，以达到治疗的目的与效果。Intellia通过不断优化CRISPR-Cas9技术，致力于为患者快速开发出具有针对性的治疗药物。

表1. Intellia体内编辑疗法研发管线

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