2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品,它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐,每个细胞都执行着重要的功能,缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问,人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的?为了揭示这个未解之谜,斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...
2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
美国 FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示,“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对批准过于谨慎,这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下,如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...
CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被广泛应用于通过研究感兴趣的基因,以及编辑疾病相关基因来进行基因治疗。在这项技术中,Cas9核酸酶与向导RNA(gRNA)一起被递送到细胞中,gRNA引导Cas9核酸酶到基因组中的特定位置。通过Cas9核酸酶切割基因组,造成DNA双链断裂,进而实现基因的敲除或添加。 然而,这一过程可能产生一些潜在副作用,包括导致不必要的基因突变和毒性。因此,需要一种新技术来减少CRISPR-Cas9基因编辑过程中的这些副作用,以提高其在工业和医学上的实用性。 2023年4月10日,日本九州大学和名古屋大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 期刊发表了题为:Optimization of Cas9 activity through the addition of cytosine extensions to single-guide RNAs 的研究论文。 该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术,能够极大地减少编辑过程中产生的突变,为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。 具体来说,该研究发现,在传统gRNA的5'端添加胞嘧啶(C)延伸可以限制Cas9核酸酶的基因组编辑活性,提高CRISPR基因编辑的安全性和实用性。这种护卫gRNA(safeguard gRNA)策略还可以与Cas12a,以及CRISPRa和CRISPRi兼容。