2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品,它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐,每个细胞都执行着重要的功能,缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问,人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的?为了揭示这个未解之谜,斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...
2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
美国 FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示,“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对批准过于谨慎,这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下,如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...
2023年3月29日,CRISPR基因编辑先驱张锋教授团队在 Natrue 期刊发表了题为:Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system 的研究论文【1】。 在这篇论文里,张锋团队通过AlphaFold辅助蛋白质设计开发了一种新型蛋白质递送系统——改造、利用独特的细菌“注射器”将蛋白质注射到人类细胞中。
实际上,在张锋团队这篇 Nature 论文上线之前,已经有几项研究发现eCIS可以靶向小鼠细胞,提示了其具有作为蛋白质递送工具的潜力。而这些研究主要来自国内的几个研究团队。 国内学者的奠基性系列研究 2019年3月21日,北京大学生命科学学院高宁、中国医学科学院病原生物学研究所金奇、江峰等人在 Cell 期刊发表了题为:Cryo-EM Structure and Assembly of an Extracellular Contractile Injection System 的研究论文【2】。
2021年6月25日,金奇、江峰、高宁等人在Science China Life Sciences 期刊发表了题为:Characterization of Photorhabdus Virulence Cassette as a causative agent in the emerging pathogen Photorhabdus asymbiotica的研究论文【3】。
该研究对来自非共生发光杆菌的PVC进行了研究,阐明了两个PVC效应蛋白Pdp1及Pnf的装配方式,揭示了它们通过一种类似于“豌豆-豆荚”的方式被装配进PVC的内筒空间中,进而直接转运至哺乳动物巨噬细胞中发挥毒性作用。 这项研究为PVC货物如何装载并直接递送到哺乳动物的巨噬细胞提供了直接证据,为理解和改造PVC用于蛋白质递送奠定了坚实的基础。 2022年4月29日,金奇、江峰、高宁等人在 Science Advances 期刊发表了题为:N-terminal signal peptides facilitate the engineering of PVC complex as a potent protein delivery system 的研究论文。