2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
目前,CGT即细胞基因治疗(Cell and Gene Therapy)在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月,国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》提出:免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...
人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品,它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐,每个细胞都执行着重要的功能,缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问,人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的?为了揭示这个未解之谜,斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...
2013年,James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里,作为细胞囊泡主要类型的外泌体(Exosome)开启“狂飙”模式,大量科研经费投入,每年数千篇论文发表,成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力,外泌体同样备受产业界关注。在这十年里,有多大数十家...
美国 FDA生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示,FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示,“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是,在加速审批的情况下,我们不能对批准过于谨慎,这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下,如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...
据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)2020年全球癌症负担数据,肺癌是全世界范围内年发病人数第二(220万)和年死亡人数**(180万)的癌症。 吸烟是导致绝大多数肺癌的主要原因,然而,只有少数吸烟者会患肺癌,这是为什么呢? 2022年4月,美国爱因斯坦医学院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Genetics 发表了题为:Single-cell analysis of somatic mutations in human bronchial epithelial cells in relation to aging and smoking 的研究论文。 该研究通过单细胞测序技术发现,一些吸烟最多的人可能具有强大的“自我保护机制”,来限制吸烟引起的DNA突变,从而保护自己免受肺癌侵害。这项研究有助于识别和发现那些面临更高肺癌风险的吸烟者,从而对他们进行特别监测。
长期以来,人们一直认为吸烟通过烟雾诱导正常细胞发生DNA突变而导致肺癌。但实际上,这一观点之前并没有得到证实,因为无法准确量化正常细胞中的DNA突变。但在几年前,该研究的通讯作者 Jan Vijg 教授改进了单细胞全基因组测序方法,使得这一量化成为可能。 单细胞全基因组测序过程中会出现一些测序错误,而这种错误难以与真正的DNA突变区分开来,在分析罕见突变或随机突变时,这种测序中的错误就显得尤为突出。 2017年,Jan Vijg 教授团队在 Nature Methods 期刊发表了题为:Accurate identification of single-nucleotide variants in whole-genome-amplified single cells 的研究论文。该研究开发的单细胞多重置换扩增(SCMDA)技术,能够大大减少单细胞全基因组测序时可能引入的错误,从而解决这一难题。
也就是说,那些吸烟最厉害的人,他们的DNA突变负担并没有相应的增加到最高。他们吸烟这么多却仍然没有患肺癌且生存这么久,是因为他们的细胞抑制了进一步的DNA突变积累,这种DNA突变的平稳状态可能是由于这些人有更强大的DNA损伤修复系统,修复了大量吸烟带来的DNA突变。 该研究的共同通讯作者 Simon Spivack 博士表示,肺癌是全世界范围内死亡人数最多的癌症,远超其他癌症,而肺癌早期难以发现,这项研究是朝着预防和早期发现肺癌风险迈出的重要一步。 该研究的共同通讯作者 Jan Vijg 教授表示,这项发现带来了一个新的研究方向,可以通过检测一个人的DNA修复或解毒能力,来评估他的肺癌风险。