当地时间3月23日，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。角膜内皮功能障碍是一种严重的眼部疾病。由于角膜细胞在死亡后无法再生，角膜内皮功能障碍患者会**失去角膜内皮细胞，多余液体在角膜中不断积聚，导致角膜水肿，引发视力模糊，甚至...

美国 FDA生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示，“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对批准过于谨慎，这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下，如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

近期，汪静青年研究团队、刘翠华研究团队和军事科学院军事医学研究院张令强研究团队合作揭示了Mtb效应蛋白PtpA通过调控宿主表观遗传修饰诱导宿主细胞铁死亡进而增强Mtb致病性和播散的新机制（图1），相关研究结果已在线发表于Nature Communications。研究人员利用体内筛选实验和转录组学分析鉴定到Mtb效应蛋白PtpA是诱导宿主细胞铁死亡的关键效应蛋白，并进一步发现PtpA被Mtb...

距离上次发文术前核酸已经过了好久，回看这个市场，汇总以下各企业信息：圣湘生物号称数千万元销售额，专家共识、多中心、市场活动玩的不亦说乎，在血站市场也有颇多斩获；浩源生物准千万元销售额，把握几家大客户，更是在23年作为策略产品；科华生物多点开花，十几家医院入院，在逐渐起量的过程中；华益美深耕多年，多家医院入院，重点发展的临床产品之一；丽珠试剂也是奋起直追，成功入院宇宙**医院，在上海某院功败垂...

人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品，它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐，每个细胞都执行着重要的功能，缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问，人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的？为了揭示这个未解之谜，斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...

3月13日，GenSight Biologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法,   具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现...

宫颈癌，是最常见的妇科恶性肿瘤之一。临床研究表明人乳头瘤病毒（HPV）感染，特别是高危型HPV的持续感染，是引起子宫颈癌前病变和宫颈癌的重要原因。开发和接种HPV疫苗对降低宫颈癌发病率十分重要。真实世界数据也表明，HPV疫苗接种大幅降低了宫颈癌发病率。例如，英国的HPV疫苗免费接种计划几乎完全消除了1995年9月1日以后出生的女性的宫颈癌。此外，HPV感染不仅仅会导致女性宫颈癌，还会导致生殖...

3月15日，致力于开发重组蛋白疫苗的康乐卫士登陆北交所，成为A股“国产九价HPV疫苗**股”。上市前，作为研发进展最快的国产九价HPV疫苗厂商之一，康乐卫士的一举一动都颇受关注，也是一级市场上的明星项目，曾获得产业投资人天狼星集团和国内**VC深创投的天使轮投资。自2008年成立以来，康乐卫士以疫苗抗原结构设计为核心技术，构建了从抗原结构设计、重组蛋白表达，到疫苗工程化、中试生产和效力评价的...

据弗若斯特沙利文的数据分析显示，2022年中国CGT市场规模预计同比增长1025.21%，且随后多年仍将保持100%以上的高增长趋势。预计到2025年，中国CGT市场规模将达到178.85 亿元人民币。从产业角度来看，CGT有望发展成为未来十年的黄金赛道。 什么是CGT？细胞与基因治疗，英文是：Cell and Gene Therapy, 简称：CGT，主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因...

癌细胞是很特殊的存在，它们源自于正常组织，但却能不受控地无限增殖，就像是一个“古惑仔”，不学好（癌变），四处溜达（癌扩散），抢夺钱财（抢占生存资源），到处搞破坏（破坏机体正常功能）。《世说新语》中记录有“周处除三害”的典故，周处身为三害之一，在改过自新后，却能进山射虎，入水搏蛟，为民除害。如果我们也能让癌细胞改邪归正，是否就能像周处一样，一害既解，三害尽除呢？近日，美国斯坦福大学的研究人员在...

文章摘要这篇综述全面描述了基于mRNA的治疗方法（图1），包括它们的原理、制造、应用、效果和缺点。同时也介绍了mRNA优化和传递系统在mRNA治疗中的重要性，并进一步讨论了mRNA对抗疾病所要面对的挑战和机遇。全文参考文献近600篇。内容较长，感兴趣的小伙伴，可以直接滑动到对应位置进行阅读：一、mRNA的设计与制造涵盖内容：mRNA的结构成分；mRNA翻译和衰变；mRNA设计；RNA化学式设...

美国FDA推迟了一款新冠流感检测产品的认证许可。由于希望推广这款流感检测产品的East Bay公司没有提交足够的流感样本来帮助美国食品和药物管理局的科学家确定该测试是否有效，监管部门推迟了对该测试产品的批准。该公司表示，在2022-23年流感季节开始前将这款新冠和流感混检产品推向市场对Lucira Health公司（NASDAQ:LHDX）至关重要，而FDA推迟授予EUA紧急使用授权也促使L...

硅谷银行SVB是一家非常**、专注于服务初创科技企业的金融机构，有40年的历史。硅谷银行的大部分客户是初创企业。硅谷银行的倒闭对许多生物科技初创企业影响巨大。生物技术公司正在竞相评估硅谷银行倒闭所造成的损失，这是许多寻求现金的初创公司面临的最新问题。为什么硅谷银行倒闭对生物科技公司影响巨大？硅谷银行是生物科技行业的重要金融合作伙伴。硅谷银行SVB在为早期生命科学和医疗保健公司提供资金方面发挥...

质粒生产工艺流程包括逐级放大的菌体扩增过程和下游纯化过程。细胞与基因治疗中最常用的载体AAV和慢病毒的生产都需要质粒作为起始材料，因此每年需要大量符合质量要求的质粒来满足下游细胞与基因治疗的市场需求。质粒生产工艺中面临的**挑战是大规模的生产放大和纯化，既要维持高超螺旋结构质粒的比例，又要保持高纯度，以上两点无论对于DNA疫苗还是对于下游病毒生产的效率与质量 （如减少空壳率等）形成重大影响。...

随着Moderna、辉瑞/BioNTech率先利用mRNA技术成功研制了针对新冠病毒的预防性疫苗以来，业内广泛注意到mRNA技术的巨大潜力。一时间，“mRNA疫苗”热度一飞冲天。国内的mRNA疫苗生产企业有哪些？mRNA原料有哪些？1、国内企业mRNA疫苗进展概览截至2023年2月13日，国内企业新冠病毒mRNA疫苗进展概况如下：企业进展艾博生物 (Abogenbio)AWcorna，三期临...

2022年4月，来自加州的生物技术公司 Retro Biosciences（以下简称 “Retro”）宣布获得 1.8 亿美元的初始资金，但并未公布投资者。该公司的联合创始人包括清华大学首任药学院院长丁胜。近日，据《麻省理工科技评论》报道，该笔资金由 OpenAI 首席执行官 Sam Altman 个人投资，这也让 Retro 成为有史以来**的由个人投资成立的、追求人类长寿的初创公司之一。...

众所周知，孕妇补充叶酸可以显著降低婴儿出生缺陷风险，包括神经管缺陷，例如脊柱裂，这是最常见的中枢神经系统出生缺陷，也是所有结构性出生缺陷中第二常见的。包括美国在内的80多个国家在25年前建立了强制性的叶酸食品强化计划，并取得了显著成功。然而，实际上，有一部人通过膳食补充剂摄入的叶酸超过了0.4毫克的每日推荐量。但目前还缺乏关于过量摄入叶酸是否会对人类造成潜在危害的研究。近日，美国贝勒医学院雷...

脂质纳米颗粒LNP可以将小分子递送到体内。最**的LNP货物是mRNA，它是一些针对COVID-19的早期疫苗的关键成分。但这只是一种应用：LNP递送还可以携带许多不同类型的有效载荷，并且具有疫苗以外的应用。Barbara Mui自1990年代还是Pieter Cullis小组的博士生以来，一直在研究LNP（及其前身脂质体）。“在那些日子里，LNP封装了抗癌药物，”Mui说，她目前是Acui...

2023年3月6日，空间生物学公司Akoya Biosciences发布2022Q4和2022全年财报。Akoya Biosciences和10X Genomics是全球**的空间生物学上市公司。Akoya Biosciences第四季度的亮点，Q4营收2120万美元，同比增长31%。来自产品的收入1570万美元，同比增长22%。服务营收550万美元，同比增长70%，但是占比不大。第四季度的...

适应性产热是指棕色脂肪组织和米色脂肪细胞响应外部刺激（例如寒冷暴露和运动等）产生热量。由于其具有增加能量消耗的巨大能力，激活机体适应性产热已成为对抗全球肥胖及其相关疾病（例如2型糖尿病和胰岛素抵抗等）的重要策略。研究表明交感神经元能通过释放儿茶酚胺激活脂肪细胞的产热程序。然而，产热脂肪细胞反向调控交感神经投射的潜在机制并不清楚，因此无法建立起其相互作用的调控网络。2023年3月6日，同济大学...

3月6日，Adaptimmune Therapeutics plc（纳斯达克股票代码：ADAP）和 TCR² Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：TCRR）宣布达成最终协议，细胞治疗公司Adaptimmune将收购另一家细胞治疗公司TCR²，两家细胞治疗公司将合并，创建一家专注于治疗实体瘤的细胞治疗公司，当日TCR²公司股价一度上涨达47%，收盘涨33.8%，收盘价1.62...

2023年3月6日，和铂医药宣布FcRn抗体巴托利单抗治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床试验达到主要终点和关键次要终点。本次关键 III 期临床研究旨在评估巴托利单抗在治疗中国 gMG 患者时的疗效及安全性。结果显示，达到主要研究终点及关键次要研究终点。在安全性方面，巴托利单抗治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。巴托利单抗成为首个在中国 gMG 人群中被证实属有效及安全的...

阿司匹林（Aspirin，乙酰水杨酸），1898年上市以来，至今已有超过百年的临床应用，成为医药史上三大经典药物之一。至今仍是世界上应用最广泛的解热、镇痛和抗炎药，也是作为比较和评价其他药物的标准制剂。近年来，阿司匹林被发现在多种疾病中有效，甚至对神经退行性疾病、心血管疾病、癌症等重大疾病也有着一定的预防和治疗效用。近日，蒋晖（现为哈尔滨工业大学研究员）等人在 Cell Research 期...

2月28日，临床阶段CAR-T公司Verismo Therapeutics宣布完成700万美元的Pre-A轮融资，融资将支持该公司领先项目SynKIR-110（用于实体肿瘤的first-in-class KIR-CAR-T细胞免疫治疗候选药物）临床试验的继续推进，以及SynKIR-310（用于血液瘤的KIR-CAR-T）的临床前开发。SynKIR-110是一款基于KIR-CAR平台技术的新型...

什么是流式细胞术？流式细胞术是一种生物学技术，英文：Flow CytoMetry，简称：FCM，用于对悬浮于流体中的微小颗粒进行计数和分选。这种技术可以用来对流过光学或电子检测器的一个个细胞进行连续的多种参数分析。流式细胞术是对悬液中的单细胞或其他生物粒子,通过检测标记的荧光信号，实现高速、逐一的细胞定量分析和分选的技术。流式细胞结果图怎么看？FCM 数据的存贮的方式是 FCS2.0（flo...