2022年底，OpenAI推出的基于大语言模型（Large language model，LLM）的聊天机器人ChatGPT展示了令人印象深刻的强大AI能力，但大语言模型在医学临床应用的门槛很高。医学是一项人性化的事业，其中语言是临床医生、研究人员和患者之间的沟通互动的关键。人工智能AI模型，尤其是最近取得进展的大语言模型（Large language models，LLMs），为AI在医学...

癌症、糖尿病、心血管疾病和神经退行性疾病的一个主要危险因素就是——衰老。因此，了解这衰老复杂过程的潜在机制，对于通过开发疾病新疗法来提高生活质量至关重要。寻找最有希望的治疗目标非常具有挑战性的，因为不可能用单一水平的组学数据来解释所发现的变化是衰老的原因还是衰老的结果。那么，我们的器官究竟是如何衰老的，它们又为什么会衰老呢？近日，斯坦福大学的研究人员在 Nature Biotechnolog...

据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）2020年全球癌症负担数据，肺癌是全世界范围内年发病人数第二（220万）和年死亡人数**（180万）的癌症。吸烟是导致绝大多数肺癌的主要原因，然而，只有少数吸烟者会患肺癌，这是为什么呢？2022年4月，美国爱因斯坦医学院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Genetics 发表了题为：Single-cell analysis of soma...

衰老是一个复杂的生物学过程，是人类寿命和许多疾病的基础，而人类的寿命与个体细胞的衰老有关。2020年7月，加州大学圣地亚哥分校郝楠团队在 Science 期刊发表论文【1】，破译了衰老过程背后的基本机制。他们发现，细胞在整个生命周期中会发生一系列分子变化，直到最终退化和死亡。但他们注意到，相同遗传物质和相同环境中的细胞可以沿着不同的衰老路线行进。大约一半的细胞衰老是由于储存遗传信息的DNA的...

阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD），俗称“老年痴呆症”，是一类主要发生于老年人且以进行性认知功能障碍、行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。目前，全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔茨海默病的患病率也在不断上升，预计到2050年，阿尔茨海默病患者将增加至1.5亿以上。2021年6月和2023年1月，美国FDA加速批准了两...

如果把生命比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是内部大大小小的齿轮，作为生命活动的主要承担者发挥着生命基石般的关键作用。蛋白质结构是其功能的基础，如果我们能自由改造蛋白质甚至从头设计全新蛋白质，这将改变甚至颠覆整个分子生物学的发展。构成生物体的蛋白质都是经过漫长进化才逐渐演化而来，想要无中生有般设计出一种全新的蛋白质十分困难，因为人脑有限的算力无法预测蛋白质的空间结构以及这些结构决定的功能。随...

正念冥想的人常说，身体平静，心灵平静，通过呼吸练习让你的身体平静下来，你的心灵也会随之平静下来，这么做也确实会缓解焦虑。但到目前为止，还没有什么科学证据证明这是如何起作用的。人的身体和精神有什么联系？此外，生活中我们也会 观察到一些令人困惑的现象，例如，为什么焦虑会让一些人想要来回踱步？为什么刺激调节消化和心率等内脏器官功能的迷走神经可以缓解抑郁？为什么经常锻炼的人对生活的看法更积极？而 N...

随着再生医学的发展，越来越多的医疗专家将目光转向了皮肤再生医学，尤其是在面部和颈部，以解决面部衰老和皮肤伤口愈合问题。皮肤再生医学分为基于细胞治疗和无细胞治疗，根据近期发表的综述[1]，目前基于细胞治疗的皮肤再生医学在日本已经兴起了大量的临床应用，并被证实是安全有效的。01 基于间充质干细胞的皮肤再生医学间充质干细胞是一种成体干细胞，可以从各种组织中分离出来，并用于皮肤治疗和美容的应用研究当...

2023年3月29日，CRISPR基因编辑先驱张锋教授团队在 Natrue 期刊发表了题为：Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system 的研究论文【1】。在这篇论文里，张锋团队通过AlphaFold辅助蛋白质设计开发了一种新型蛋白质递送系统——改造、利用独特的细菌“注射器”将蛋白质注射...

CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被广泛应用于通过研究感兴趣的基因，以及编辑疾病相关基因来进行基因治疗。在这项技术中，Cas9核酸酶与向导RNA（gRNA）一起被递送到细胞中，gRNA引导Cas9核酸酶到基因组中的特定位置。通过Cas9核酸酶切割基因组，造成DNA双链断裂，进而实现基因的敲除或添加。然而，这一过程可能产生一些潜在副作用，包括导致不必要的基因突变和毒性。因此，需要一种新技术...

美国东部时间4月5日，临床阶段CAR-T公司Verismo Therapeutics宣布FDA授予公司领先项目SynKIR-110（用于实体肿瘤的first-in-class KIR-CAR-T细胞免疫治疗候选药物）快速通道资格认定。SynKIR-110是一款基于KIR-CAR平台技术的新型CAR-T疗法，称为KIR-CAR疗法，适应症为多种实体瘤。此前FDA已经批准SynKIR-110的I...

2022 年 9 月，FDA 同Vertex Pharmaceuticals和 CRISPR Therapeutics 提交其共同开发的 CRISPR 基因编辑疗法 exagamglogene autotemcel（exa-cel）的滚动生物制品许可申请（BLA）。近日，双方宣布已完成 exa-cel 的滚动上市提报，FDA 将在2023年6月前作出决定。如果获得批准，exa-cel 将成为...

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在治疗恶性血液病方面取得了令人瞩目的成功，但目前自体CAR-T细胞疗法的全身毒性和复杂的制造过程阻碍了其更广泛的应用。通用型CAR-T细胞已经被开发出来，通过从健康人身上分离和编辑异基因T细胞来简化生产过程，但异基因CAR-T细胞最近遇到了安全问题，部分临床试验被FDA叫停。因此，迫切需要寻找新的方法来克服目前CAR-T细胞疗法的障碍。在小鼠模型中，由装载...

长期以来，衰老一直被认为是不可避免的，但随着抗衰老研究的进展，预防衰老的治疗越来越被认为是可行的。在抗衰老研究中，“衰老细胞”无疑是最引人注目的。衰老细胞会停止分裂，但它们并没有死亡，而是处于生长停滞的休眠状态。更致命的是，这些衰老细胞会持续存在并在体内集聚，不断分泌许多促炎和组织重塑分子，毒害周围其他细胞，导致衰老相关疾病，例如癌症和退行性疾病。之前有研究在小鼠中证实，清除衰老组织中的衰老...

如果把细胞比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是其内部大大小小的齿轮，它们是生命活动的主要执行者，发挥着生命基石般的关键作用。而蛋白质结构是其功能的基础，如果我们能任意改造蛋白质结构，那么就能自由控制其功能，其潜在应用无疑非常巨大。要想实现这一点，准确预测或解析蛋白质的三维空间构象是关键**步。在过去，想要确定蛋白质结构不仅困难而且耗时耗力。而随着人工智能（AI）技术的发展，DeepMind公...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

近期，汪静青年研究团队、刘翠华研究团队和军事科学院军事医学研究院张令强研究团队合作揭示了Mtb效应蛋白PtpA通过调控宿主表观遗传修饰诱导宿主细胞铁死亡进而增强Mtb致病性和播散的新机制（图1），相关研究结果已在线发表于Nature Communications。研究人员利用体内筛选实验和转录组学分析鉴定到Mtb效应蛋白PtpA是诱导宿主细胞铁死亡的关键效应蛋白，并进一步发现PtpA被Mtb...

人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品，它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐，每个细胞都执行着重要的功能，缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问，人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的？为了揭示这个未解之谜，斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...

3月13日，GenSight Biologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法,   具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现...

宫颈癌，是最常见的妇科恶性肿瘤之一。临床研究表明人乳头瘤病毒（HPV）感染，特别是高危型HPV的持续感染，是引起子宫颈癌前病变和宫颈癌的重要原因。开发和接种HPV疫苗对降低宫颈癌发病率十分重要。真实世界数据也表明，HPV疫苗接种大幅降低了宫颈癌发病率。例如，英国的HPV疫苗免费接种计划几乎完全消除了1995年9月1日以后出生的女性的宫颈癌。此外，HPV感染不仅仅会导致女性宫颈癌，还会导致生殖...

癌细胞是很特殊的存在，它们源自于正常组织，但却能不受控地无限增殖，就像是一个“古惑仔”，不学好（癌变），四处溜达（癌扩散），抢夺钱财（抢占生存资源），到处搞破坏（破坏机体正常功能）。《世说新语》中记录有“周处除三害”的典故，周处身为三害之一，在改过自新后，却能进山射虎，入水搏蛟，为民除害。如果我们也能让癌细胞改邪归正，是否就能像周处一样，一害既解，三害尽除呢？近日，美国斯坦福大学的研究人员在...

2022年4月，来自加州的生物技术公司 Retro Biosciences（以下简称 “Retro”）宣布获得 1.8 亿美元的初始资金，但并未公布投资者。该公司的联合创始人包括清华大学首任药学院院长丁胜。近日，据《麻省理工科技评论》报道，该笔资金由 OpenAI 首席执行官 Sam Altman 个人投资，这也让 Retro 成为有史以来**的由个人投资成立的、追求人类长寿的初创公司之一。...

众所周知，孕妇补充叶酸可以显著降低婴儿出生缺陷风险，包括神经管缺陷，例如脊柱裂，这是最常见的中枢神经系统出生缺陷，也是所有结构性出生缺陷中第二常见的。包括美国在内的80多个国家在25年前建立了强制性的叶酸食品强化计划，并取得了显著成功。然而，实际上，有一部人通过膳食补充剂摄入的叶酸超过了0.4毫克的每日推荐量。但目前还缺乏关于过量摄入叶酸是否会对人类造成潜在危害的研究。近日，美国贝勒医学院雷...

脂质纳米颗粒LNP可以将小分子递送到体内。最**的LNP货物是mRNA，它是一些针对COVID-19的早期疫苗的关键成分。但这只是一种应用：LNP递送还可以携带许多不同类型的有效载荷，并且具有疫苗以外的应用。Barbara Mui自1990年代还是Pieter Cullis小组的博士生以来，一直在研究LNP（及其前身脂质体）。“在那些日子里，LNP封装了抗癌药物，”Mui说，她目前是Acui...

适应性产热是指棕色脂肪组织和米色脂肪细胞响应外部刺激（例如寒冷暴露和运动等）产生热量。由于其具有增加能量消耗的巨大能力，激活机体适应性产热已成为对抗全球肥胖及其相关疾病（例如2型糖尿病和胰岛素抵抗等）的重要策略。研究表明交感神经元能通过释放儿茶酚胺激活脂肪细胞的产热程序。然而，产热脂肪细胞反向调控交感神经投射的潜在机制并不清楚，因此无法建立起其相互作用的调控网络。2023年3月6日，同济大学...

2023年3月6日，和铂医药宣布FcRn抗体巴托利单抗治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床试验达到主要终点和关键次要终点。本次关键 III 期临床研究旨在评估巴托利单抗在治疗中国 gMG 患者时的疗效及安全性。结果显示，达到主要研究终点及关键次要研究终点。在安全性方面，巴托利单抗治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。巴托利单抗成为首个在中国 gMG 人群中被证实属有效及安全的...