CRISPR Cas蛋白家族十分庞大，目前发现和使用的主要有CRISPR Cas9、Cas12、Cas13、Cas14系列。其中，又可以分为多种亚型，例如Cas12a、Cas12b、Cas12f、Cas12i等等。CRISPR Cas9、Cas12a、Cas12b、Cas13、Cas14蛋白之间有什么不同、区别？我们先将这些常用Cas蛋白的主要特点进行比较Crispr蛋白向导RNAPAMTa...

近年来，包括信使RNA（mRNA）、小干扰RNA（siRNA）和微小RNA（miRNA）在内的核糖核酸（RNA）治疗已经迅速发展为现代医学的一个新支柱。其中，基于mRNA制备而成的新冠疫苗更是在抗击引起严重急性呼吸道综合症的新型冠状病毒（SARS-CoV-2）方面发挥了巨大作用，其超快的序列设计速度和易于大规模生产的特性为应对紧急和不断变化的医疗危机提供了新的可能。在如今mRNA药物获得成功...

4月15日至18日，备受瞩目的第33届欧洲临床微生物学与感染病学大会（ECCMID）在丹麦哥本哈根火热进行中！继今年2月MEDLAB展首战告捷后，普世利华蓄力出击，再度率新一代分子POCT整体解决方案于ECCMID B5-11展台亮相，并首次对外公开展出生殖道感染（STIs）与犬呼吸道4联检测试剂卡等新品。普世利华依托自主专利RHAM技术完成了恒温核酸扩增分析仪（MiniDock）和八通道恒...

随着再生医学的发展，越来越多的医疗专家将目光转向了皮肤再生医学，尤其是在面部和颈部，以解决面部衰老和皮肤伤口愈合问题。皮肤再生医学分为基于细胞治疗和无细胞治疗，根据近期发表的综述[1]，目前基于细胞治疗的皮肤再生医学在日本已经兴起了大量的临床应用，并被证实是安全有效的。01 基于间充质干细胞的皮肤再生医学间充质干细胞是一种成体干细胞，可以从各种组织中分离出来，并用于皮肤治疗和美容的应用研究当...

CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被广泛应用于通过研究感兴趣的基因，以及编辑疾病相关基因来进行基因治疗。在这项技术中，Cas9核酸酶与向导RNA（gRNA）一起被递送到细胞中，gRNA引导Cas9核酸酶到基因组中的特定位置。通过Cas9核酸酶切割基因组，造成DNA双链断裂，进而实现基因的敲除或添加。然而，这一过程可能产生一些潜在副作用，包括导致不必要的基因突变和毒性。因此，需要一种新技术...

2022 年 9 月，FDA 同Vertex Pharmaceuticals和 CRISPR Therapeutics 提交其共同开发的 CRISPR 基因编辑疗法 exagamglogene autotemcel（exa-cel）的滚动生物制品许可申请（BLA）。近日，双方宣布已完成 exa-cel 的滚动上市提报，FDA 将在2023年6月前作出决定。如果获得批准，exa-cel 将成为...

长期以来，衰老一直被认为是不可避免的，但随着抗衰老研究的进展，预防衰老的治疗越来越被认为是可行的。在抗衰老研究中，“衰老细胞”无疑是最引人注目的。衰老细胞会停止分裂，但它们并没有死亡，而是处于生长停滞的休眠状态。更致命的是，这些衰老细胞会持续存在并在体内集聚，不断分泌许多促炎和组织重塑分子，毒害周围其他细胞，导致衰老相关疾病，例如癌症和退行性疾病。之前有研究在小鼠中证实，清除衰老组织中的衰老...

如果把细胞比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是其内部大大小小的齿轮，它们是生命活动的主要执行者，发挥着生命基石般的关键作用。而蛋白质结构是其功能的基础，如果我们能任意改造蛋白质结构，那么就能自由控制其功能，其潜在应用无疑非常巨大。要想实现这一点，准确预测或解析蛋白质的三维空间构象是关键**步。在过去，想要确定蛋白质结构不仅困难而且耗时耗力。而随着人工智能（AI）技术的发展，DeepMind公...

蛋白质纯化是在实验室中常见的操作，了解不同方法纯化蛋白的原理对于同学们顺利开展实验非常重要，一起来学学纯化蛋白的几种方法吧。一、沉淀法1.盐析：在蛋白质水溶液中加入中性盐，随着盐浓度增大而使蛋白质沉淀出来。盐解离产生的离子争夺了溶液中大部分自由水，从而破坏蛋白质的水化作用，引起蛋白质溶解度降低，故从溶液中沉淀出来。而且盐的解离可抑制蛋白质弱电解质的解离，使蛋白质带电荷减少，更容易聚集析出。2...

2013年，James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里，作为细胞囊泡主要类型的外泌体（Exosome）开启“狂飙”模式，大量科研经费投入，每年数千篇论文发表，成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力，外泌体同样备受产业界关注。在这十年里，有多大数十家...

当地时间3月23日，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。角膜内皮功能障碍是一种严重的眼部疾病。由于角膜细胞在死亡后无法再生，角膜内皮功能障碍患者会**失去角膜内皮细胞，多余液体在角膜中不断积聚，导致角膜水肿，引发视力模糊，甚至...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

近期，汪静青年研究团队、刘翠华研究团队和军事科学院军事医学研究院张令强研究团队合作揭示了Mtb效应蛋白PtpA通过调控宿主表观遗传修饰诱导宿主细胞铁死亡进而增强Mtb致病性和播散的新机制（图1），相关研究结果已在线发表于Nature Communications。研究人员利用体内筛选实验和转录组学分析鉴定到Mtb效应蛋白PtpA是诱导宿主细胞铁死亡的关键效应蛋白，并进一步发现PtpA被Mtb...

距离上次发文术前核酸已经过了好久，回看这个市场，汇总以下各企业信息：圣湘生物号称数千万元销售额，专家共识、多中心、市场活动玩的不亦说乎，在血站市场也有颇多斩获；浩源生物准千万元销售额，把握几家大客户，更是在23年作为策略产品；科华生物多点开花，十几家医院入院，在逐渐起量的过程中；华益美深耕多年，多家医院入院，重点发展的临床产品之一；丽珠试剂也是奋起直追，成功入院宇宙**医院，在上海某院功败垂...

人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品，它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐，每个细胞都执行着重要的功能，缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问，人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的？为了揭示这个未解之谜，斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...

3月13日，GenSight Biologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法,   具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现...

宫颈癌，是最常见的妇科恶性肿瘤之一。临床研究表明人乳头瘤病毒（HPV）感染，特别是高危型HPV的持续感染，是引起子宫颈癌前病变和宫颈癌的重要原因。开发和接种HPV疫苗对降低宫颈癌发病率十分重要。真实世界数据也表明，HPV疫苗接种大幅降低了宫颈癌发病率。例如，英国的HPV疫苗免费接种计划几乎完全消除了1995年9月1日以后出生的女性的宫颈癌。此外，HPV感染不仅仅会导致女性宫颈癌，还会导致生殖...

癌细胞是很特殊的存在，它们源自于正常组织，但却能不受控地无限增殖，就像是一个“古惑仔”，不学好（癌变），四处溜达（癌扩散），抢夺钱财（抢占生存资源），到处搞破坏（破坏机体正常功能）。《世说新语》中记录有“周处除三害”的典故，周处身为三害之一，在改过自新后，却能进山射虎，入水搏蛟，为民除害。如果我们也能让癌细胞改邪归正，是否就能像周处一样，一害既解，三害尽除呢？近日，美国斯坦福大学的研究人员在...

文章摘要这篇综述全面描述了基于mRNA的治疗方法（图1），包括它们的原理、制造、应用、效果和缺点。同时也介绍了mRNA优化和传递系统在mRNA治疗中的重要性，并进一步讨论了mRNA对抗疾病所要面对的挑战和机遇。全文参考文献近600篇。内容较长，感兴趣的小伙伴，可以直接滑动到对应位置进行阅读：一、mRNA的设计与制造涵盖内容：mRNA的结构成分；mRNA翻译和衰变；mRNA设计；RNA化学式设...

美国FDA推迟了一款新冠流感检测产品的认证许可。由于希望推广这款流感检测产品的East Bay公司没有提交足够的流感样本来帮助美国食品和药物管理局的科学家确定该测试是否有效，监管部门推迟了对该测试产品的批准。该公司表示，在2022-23年流感季节开始前将这款新冠和流感混检产品推向市场对Lucira Health公司（NASDAQ:LHDX）至关重要，而FDA推迟授予EUA紧急使用授权也促使L...

硅谷银行SVB是一家非常**、专注于服务初创科技企业的金融机构，有40年的历史。硅谷银行的大部分客户是初创企业。硅谷银行的倒闭对许多生物科技初创企业影响巨大。生物技术公司正在竞相评估硅谷银行倒闭所造成的损失，这是许多寻求现金的初创公司面临的最新问题。为什么硅谷银行倒闭对生物科技公司影响巨大？硅谷银行是生物科技行业的重要金融合作伙伴。硅谷银行SVB在为早期生命科学和医疗保健公司提供资金方面发挥...

质粒生产工艺流程包括逐级放大的菌体扩增过程和下游纯化过程。细胞与基因治疗中最常用的载体AAV和慢病毒的生产都需要质粒作为起始材料，因此每年需要大量符合质量要求的质粒来满足下游细胞与基因治疗的市场需求。质粒生产工艺中面临的**挑战是大规模的生产放大和纯化，既要维持高超螺旋结构质粒的比例，又要保持高纯度，以上两点无论对于DNA疫苗还是对于下游病毒生产的效率与质量 （如减少空壳率等）形成重大影响。...

2022年4月，来自加州的生物技术公司 Retro Biosciences（以下简称 “Retro”）宣布获得 1.8 亿美元的初始资金，但并未公布投资者。该公司的联合创始人包括清华大学首任药学院院长丁胜。近日，据《麻省理工科技评论》报道，该笔资金由 OpenAI 首席执行官 Sam Altman 个人投资，这也让 Retro 成为有史以来**的由个人投资成立的、追求人类长寿的初创公司之一。...

众所周知，孕妇补充叶酸可以显著降低婴儿出生缺陷风险，包括神经管缺陷，例如脊柱裂，这是最常见的中枢神经系统出生缺陷，也是所有结构性出生缺陷中第二常见的。包括美国在内的80多个国家在25年前建立了强制性的叶酸食品强化计划，并取得了显著成功。然而，实际上，有一部人通过膳食补充剂摄入的叶酸超过了0.4毫克的每日推荐量。但目前还缺乏关于过量摄入叶酸是否会对人类造成潜在危害的研究。近日，美国贝勒医学院雷...

脂质纳米颗粒LNP可以将小分子递送到体内。最**的LNP货物是mRNA，它是一些针对COVID-19的早期疫苗的关键成分。但这只是一种应用：LNP递送还可以携带许多不同类型的有效载荷，并且具有疫苗以外的应用。Barbara Mui自1990年代还是Pieter Cullis小组的博士生以来，一直在研究LNP（及其前身脂质体）。“在那些日子里，LNP封装了抗癌药物，”Mui说，她目前是Acui...

2023年3月6日，空间生物学公司Akoya Biosciences发布2022Q4和2022全年财报。Akoya Biosciences和10X Genomics是全球**的空间生物学上市公司。Akoya Biosciences第四季度的亮点，Q4营收2120万美元，同比增长31%。来自产品的收入1570万美元，同比增长22%。服务营收550万美元，同比增长70%，但是占比不大。第四季度的...