目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

近期，汪静青年研究团队、刘翠华研究团队和军事科学院军事医学研究院张令强研究团队合作揭示了Mtb效应蛋白PtpA通过调控宿主表观遗传修饰诱导宿主细胞铁死亡进而增强Mtb致病性和播散的新机制（图1），相关研究结果已在线发表于Nature Communications。研究人员利用体内筛选实验和转录组学分析鉴定到Mtb效应蛋白PtpA是诱导宿主细胞铁死亡的关键效应蛋白，并进一步发现PtpA被Mtb...

人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品，它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐，每个细胞都执行着重要的功能，缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问，人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的？为了揭示这个未解之谜，斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...

3月13日，GenSight Biologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法,   具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现...

宫颈癌，是最常见的妇科恶性肿瘤之一。临床研究表明人乳头瘤病毒（HPV）感染，特别是高危型HPV的持续感染，是引起子宫颈癌前病变和宫颈癌的重要原因。开发和接种HPV疫苗对降低宫颈癌发病率十分重要。真实世界数据也表明，HPV疫苗接种大幅降低了宫颈癌发病率。例如，英国的HPV疫苗免费接种计划几乎完全消除了1995年9月1日以后出生的女性的宫颈癌。此外，HPV感染不仅仅会导致女性宫颈癌，还会导致生殖...

癌细胞是很特殊的存在，它们源自于正常组织，但却能不受控地无限增殖，就像是一个“古惑仔”，不学好（癌变），四处溜达（癌扩散），抢夺钱财（抢占生存资源），到处搞破坏（破坏机体正常功能）。《世说新语》中记录有“周处除三害”的典故，周处身为三害之一，在改过自新后，却能进山射虎，入水搏蛟，为民除害。如果我们也能让癌细胞改邪归正，是否就能像周处一样，一害既解，三害尽除呢？近日，美国斯坦福大学的研究人员在...

2022年4月，来自加州的生物技术公司 Retro Biosciences（以下简称 “Retro”）宣布获得 1.8 亿美元的初始资金，但并未公布投资者。该公司的联合创始人包括清华大学首任药学院院长丁胜。近日，据《麻省理工科技评论》报道，该笔资金由 OpenAI 首席执行官 Sam Altman 个人投资，这也让 Retro 成为有史以来**的由个人投资成立的、追求人类长寿的初创公司之一。...

众所周知，孕妇补充叶酸可以显著降低婴儿出生缺陷风险，包括神经管缺陷，例如脊柱裂，这是最常见的中枢神经系统出生缺陷，也是所有结构性出生缺陷中第二常见的。包括美国在内的80多个国家在25年前建立了强制性的叶酸食品强化计划，并取得了显著成功。然而，实际上，有一部人通过膳食补充剂摄入的叶酸超过了0.4毫克的每日推荐量。但目前还缺乏关于过量摄入叶酸是否会对人类造成潜在危害的研究。近日，美国贝勒医学院雷...

脂质纳米颗粒LNP可以将小分子递送到体内。最**的LNP货物是mRNA，它是一些针对COVID-19的早期疫苗的关键成分。但这只是一种应用：LNP递送还可以携带许多不同类型的有效载荷，并且具有疫苗以外的应用。Barbara Mui自1990年代还是Pieter Cullis小组的博士生以来，一直在研究LNP（及其前身脂质体）。“在那些日子里，LNP封装了抗癌药物，”Mui说，她目前是Acui...

适应性产热是指棕色脂肪组织和米色脂肪细胞响应外部刺激（例如寒冷暴露和运动等）产生热量。由于其具有增加能量消耗的巨大能力，激活机体适应性产热已成为对抗全球肥胖及其相关疾病（例如2型糖尿病和胰岛素抵抗等）的重要策略。研究表明交感神经元能通过释放儿茶酚胺激活脂肪细胞的产热程序。然而，产热脂肪细胞反向调控交感神经投射的潜在机制并不清楚，因此无法建立起其相互作用的调控网络。2023年3月6日，同济大学...

2023年3月6日，和铂医药宣布FcRn抗体巴托利单抗治疗全身型重症肌无力（gMG）的三期临床试验达到主要终点和关键次要终点。本次关键 III 期临床研究旨在评估巴托利单抗在治疗中国 gMG 患者时的疗效及安全性。结果显示，达到主要研究终点及关键次要研究终点。在安全性方面，巴托利单抗治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。巴托利单抗成为首个在中国 gMG 人群中被证实属有效及安全的...

阿司匹林（Aspirin，乙酰水杨酸），1898年上市以来，至今已有超过百年的临床应用，成为医药史上三大经典药物之一。至今仍是世界上应用最广泛的解热、镇痛和抗炎药，也是作为比较和评价其他药物的标准制剂。近年来，阿司匹林被发现在多种疾病中有效，甚至对神经退行性疾病、心血管疾病、癌症等重大疾病也有着一定的预防和治疗效用。近日，蒋晖（现为哈尔滨工业大学研究员）等人在 Cell Research 期...

制造蛋白质药物, 例如如抗体或胰岛素，最昂贵的步骤之一是纯化步骤，即从用于生产蛋白质的生物反应器中分离蛋白质。这一步骤可占制造蛋白质总成本的一半。为了帮助降低这些成本，麻省理工学院的工程师们设计了一种新的方法来进行这种净化。他们的方法是使用专门的纳米颗粒来快速结晶蛋白质，这将有助于使蛋白质药物更加廉价和容易获得，尤其是在发展中国家。图1. 一种微流体装置将蛋白质溶液与纳米颗粒结合，然后形成数...

2023年3月2日，Intellia Therapeutics 宣布，FDA 批准其在美国进行针对遗传性血管性水肿的体内基因编辑疗法NTLA-2002的临床试验。NTLA-2002旨在使用CRISPR/Cas9技术对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因编辑，该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让KLKB1失活，NTLA-2002可**性降低激肽释放酶活性，以达到治愈疾病的目的。此前，N...

你是否曾经因为焦虑而感到心跳加速？这种心动过速是焦虑的主要症状之一，它是如此强烈，以至于经历过的人有时会误以为这是心脏病发作。之前的实验研究揭示了许多将信号从大脑传递到心脏的通路，也就是情绪状态会影响身体功能，典型的例子就是焦虑和恐惧会令心跳加快。然而，在临床精神病学和基础神经科学领域，还有这一种截然相反的观点：心率升高也会引发焦虑或恐惧反应，但这个问题已经争论了长达一个世纪，仍然缺少直接实...

被期待成为Game Changer的异体CAR-T，似乎陷入了两难境地。从眼下的数据来看，异体CAR-T和自体CAR-T相比，无论是疗效还是持久性都还存在着一定的差距。受限于免疫排斥反应，目前的异体CAR-T只能做到低价，但做不到高效。如果仅仅拥有价格优势，异体CAR-T的定位就显得很尬尴，在疗效上取代不了自体CAR-T，在价格上也比不过双抗。要知道，CAR-T疗法突破商业化困境、扩大可及性...